近日，普華資本天使輪所投企業(yè)北京中因科技有限公司（簡(jiǎn)稱“中因科技”）完成新一輪融資，本輪融資由昆侖資本領(lǐng)投，金浦投資等共同參與。

融資將用于深度推進(jìn)公司藥物管線的臨床和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，加速推動(dòng)公司自主研發(fā)的眼科基因治療藥物早日上市，改變?nèi)蜻z傳性視網(wǎng)膜變性患者無(wú)藥可醫(yī)的現(xiàn)狀。

中因科技成立于2016年，是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷和基因治療藥物研發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，是國(guó)內(nèi)率先進(jìn)行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。

公司創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)從事遺傳性眼病基因研究20余年，建立從靶標(biāo)篩選、基礎(chǔ)研究、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、干細(xì)胞驗(yàn)證和AAV病毒生產(chǎn)完整的基因治療藥物開發(fā)體系。公司同時(shí)具有基因替代治療和基因編輯治療兩個(gè)平臺(tái)，基于中國(guó)遺傳性視網(wǎng)膜變性的常見致病基因和突變熱點(diǎn)，結(jié)合基因的發(fā)病機(jī)制，分別開發(fā)基因替代治療或基因編輯治療藥物。

中因科技遺傳性眼病基因診斷平臺(tái)擁有第三方醫(yī)學(xué)臨檢所資質(zhì)，可為遺傳性眼病患者提供快速、準(zhǔn)確、可靠和專業(yè)的臨床基因診斷服務(wù)。迄今已為5000余例患者提供基因檢測(cè)，建立中國(guó)遺傳性眼病數(shù)據(jù)庫(kù)，總結(jié)患者中的基因突變頻譜和突變熱點(diǎn)，為基因治療藥物靶點(diǎn)篩選奠定基礎(chǔ)，并為基因藥物治療時(shí)機(jī)選擇、預(yù)后預(yù)測(cè)和療效評(píng)價(jià)提供借鑒。

ZVS101e注射液是針對(duì)結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）研究開發(fā)的基因替代治療藥物，適用于所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者，也是全球范圍內(nèi)針對(duì)BCD首次開展IIT臨床研究和I/II期臨床試驗(yàn)的藥物，2021年8月獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)證（ODD），2022年底獲中國(guó)、美國(guó)兩地IND默示許可，2023年2月在天津醫(yī)科大學(xué)眼科醫(yī)院順利完成I/II期臨床試驗(yàn)首例受試者入組。ZVS101e注射液的首例IIT受試者隨訪超過2年，結(jié)果顯示藥物具有良好安全性和顯著治療效果。

ZVS203e注射液是針對(duì)RHO基因突變導(dǎo)致的常顯遺傳視網(wǎng)膜色素變性（RHO-adRP）自主研發(fā)的基因編輯治療藥物，目前正在北京大學(xué)第三醫(yī)院開展IIT探索性臨床研究，該藥物于2022年6月獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)證（ODD），2023年9月完成IIT首例受試者給藥。ZVS203e注射液是全球范圍內(nèi)針對(duì)RHO-adRP首款進(jìn)入臨床階段的基因編輯治療藥物。

中因科技團(tuán)隊(duì)擁有藥物全生命周期開發(fā)的能力和經(jīng)驗(yàn)，目前有7個(gè)在研遺傳性眼病基因治療管線，旨在解決該類疾病無(wú)藥可醫(yī)的困境，為全球遺傳性眼病患者帶來光明和希望。