近日，國內領先的利用堿基編輯技術進行創新療法開發的公司新芽基因傳來好消息，公司宣布完成數千萬美元A輪融資。本輪融資由阿斯利康中金醫療產業基金領投，元禾控股、BV百度風投跟投，老股東紅杉中國持續追加投資，融資將用于推進公司多個堿基編輯技術創新療法管線的臨床前研究、IND申報和臨床試驗。

新芽基因成立于2020年7月，主要基于TAM堿基編輯技術平臺(Targeted AID-mediated Mutagenesis Base Editor)，針對具有重大未滿足臨床需求的疾病開發創新療法藥物，有望實現精準高效編輯、控制脫靶問題。

公司首個產品的適應癥為杜氏肌營養不良（DMD）系列基因突變疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱為特征的神經肌肉進行性疾病，由于X染色體上Dystrophin基因突變導致抗肌萎縮蛋白缺失造成，大約1/4000新生男嬰會發生這種突變。全球有幾十萬DMD患者，是最常見的致死性遺傳病之一，目前尚缺乏有效的治療方式。新芽的TAM技術在患者的iPSC細胞中高效恢復了抗肌萎縮蛋白的表達，并在DMD小鼠中顯著改善骨骼肌和心肌功能，也顯著延長了小鼠壽命。

新芽基因由何春艷博士和常興教授聯合創立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產品研制開發、商務拓展、投資孵化經驗。常興教授任職于西湖大學，是中國最早進行堿基編輯技術開發及應用研究的學者之一，特別是在利用堿基編輯技術治療肌肉相關疾病領域。

百度風投投資經理張紫豪表示：“堿基編輯技術是基因治療領域的新一代技術，可在堿基水平實現精準編輯，對多種重大疾病具有治療潛力。新芽基因聯合創始人常興教授是全球較早一批報道堿基編輯技術的科學家，掌握相關核心技術并致力于推動應用轉化。期待新芽基因在何春艷博士和管理層帶領下，不斷推進產品管線開發，提供具有突破性臨床價值的新產品、新療法，為更大范圍的患者帶來新的希望。”