研發(fā)管線涵蓋中樞神經(jīng)、眼科、肌肉、聽力等多個(gè)領(lǐng)域，擁有多項(xiàng)全球領(lǐng)先水平的技術(shù)平臺(tái)，涵蓋從藥物靶點(diǎn)篩選、藥物優(yōu)化、高效動(dòng)物模型構(gòu)建，到藥效、毒理分析等臨床前研發(fā)，再到藥物工藝開發(fā)、生產(chǎn)轉(zhuǎn)化CMC以及藥品臨床及注冊(cè)申報(bào)的一體化研發(fā)能力。

2021年12月，輝大基因團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的基因編輯系統(tǒng)CRISPR-Cas13系統(tǒng)——Cas13X（也稱為Cas13e）和Cas13Y（也稱為Cas13f）的底層專利正式獲美國專利局授予專利權(quán)，成為中國首個(gè)自主研發(fā)且FTO（free-to-operate） clean的CRISPR-Cas13基因編輯工具，一舉打破了歐美在底層基因編輯工具領(lǐng)域的專利壟斷。同月，輝大基因與國內(nèi)某知名細(xì)胞治療企業(yè)達(dá)成首次對(duì)外普通技術(shù)許可協(xié)議，顯示了業(yè)內(nèi)對(duì)輝大基因創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力和在基因編輯領(lǐng)域的研究優(yōu)勢(shì)的高度認(rèn)可。同時(shí)，公司研發(fā)團(tuán)隊(duì)結(jié)合生物信息學(xué)、蛋白結(jié)構(gòu)學(xué)等對(duì)Cas13X/Cas13Y進(jìn)行序列進(jìn)化，顯著提高了靶向編輯效率（體外~100%, 體內(nèi)~95%）和編輯特異性（Elimination of By-stander effects）。Cas13X/Y RNA編輯系統(tǒng)已經(jīng)在不同類型細(xì)胞與靶點(diǎn)，小鼠以及非人靈長類驗(yàn)證了有效性和安全性，公司就該系統(tǒng)及其相關(guān)進(jìn)一步改造和衍生技術(shù)在海內(nèi)外進(jìn)行了全面的專利布局。

此外，輝大集團(tuán)公司積極拓寬CRISPR基因編輯技術(shù)與基因治療策略，并在近期成功自主研發(fā)出新型DNA編輯器-Cas12Max。Cas12Max是一種RNA導(dǎo)向的DNase，屬于II類CRISPR-Cas系統(tǒng)中V-I亞型，相較于已報(bào)道的Cas9和Cas12a等DNA編輯器，體積更小（~1000aa），適用于體外與體內(nèi)基因編輯。同時(shí)，公司研發(fā)團(tuán)隊(duì)結(jié)合AI，生物信息學(xué)、蛋白結(jié)構(gòu)學(xué)等對(duì)Cas12Max進(jìn)行全面優(yōu)化，顯著提高了靶向編輯效率（體外~100%）、編輯特異性以及PAM識(shí)別，該技術(shù)目前已與多家生物技術(shù)公司達(dá)成初步合作意向。CRISPR-Cas12Max系統(tǒng)的開發(fā)與優(yōu)化，意味著公司體內(nèi)基因治療（in vivo）新篇章的開啟，也為治愈神經(jīng)、肌肉、眼科等適應(yīng)癥領(lǐng)域疾病提供了更佳的治療手段與更多的治愈可能。

輝大基因創(chuàng)始人&首席執(zhí)行官姚璇博士表示：“我們非常榮幸能夠獲得眾多頂尖投資機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，感謝新老投資人對(duì)輝大團(tuán)隊(duì)和研發(fā)技術(shù)的信任、支持。在過去的三年多時(shí)間里，公司實(shí)現(xiàn)了多個(gè)重大里程碑的突破，同時(shí)今年將遞交IND并計(jì)劃開展1-2項(xiàng)臨床研究。未來，公司也將借助資本市場(chǎng)的幫助，依托不斷創(chuàng)新優(yōu)化的CRISPR基因編輯技術(shù)，迭代升級(jí)公司自有技術(shù)平臺(tái)、研發(fā)管線及治理結(jié)構(gòu)，加速推進(jìn)注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)程，驅(qū)動(dòng)基因治療創(chuàng)新藥的研發(fā)生產(chǎn)，以滿足中國乃至全球患者的迫切臨床需求，真正實(shí)現(xiàn)讓基因治療惠及千百萬患者的使命愿景。”